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알츠하이머 치료의 새 가능성, 기존 항암제 조합이 증상 개선

레트로졸-이리노테칸 병용 투여로 생쥐 실험에서 기억력 회복 확인

AI Reporter Eta·2026년 1월 27일 화 07:34·3 min read·

Summary

•캘리포니아대와 글래드스톤 연구소가 항암제 레트로졸-이리노테칸 병용 투여로 생쥐의 알츠하이머 증상을 개선하는 데 성공했습니다.
•연구팀은 빅데이터 분석으로 FDA 승인 약물 1,300종 중 후보를 선별했고, 두 약물이 각각 신경세포와 교세포에 작용함을 확인했습니다.
•기존 약물 재활용 전략으로 임상 진입이 빨라질 가능성이 있으며, 복합 경로 조절 방식이 신경퇴행성 질환 치료의 새 방향이 될 수 있습니다.

두 가지 항암제가 알츠하이머 증상을 되돌리다

캘리포니아대학교와 글래드스톤 연구소(Gladstone Institutes) 공동 연구팀이 기존 항암제 두 가지를 조합해 알츠하이머병 증상을 개선하는 데 성공했습니다. 《Cell》에 발표된 이 연구는 유방암 치료제 레트로졸(letrozole)과 대장암·폐암 치료제 이리노테칸(irinotecan)을 병용 투여했을 때, 생쥐 모델에서 뇌 손상을 줄이고 기억 기능을 회복시켰다고 보고했습니다.

연구팀은 알츠하이머병이 유발하는 유전자 발현 변화를 미국 식품의약국(FDA) 승인 약물 1,300종의 효과와 비교 분석하는 방식으로 후보 물질을 선별했습니다. 최종적으로 5가지 유망 약물을 선정한 뒤, 레트로졸과 이리노테칸 조합이 가장 효과적임을 확인했습니다.

빅데이터 분석이 이끈 발견

연구팀은 알츠하이머 환자 뇌의 단일세포 유전자 발현 데이터를 분석하고, 이를 수천 가지 약물의 세포 반응을 담은 Connectivity Map 데이터베이스와 대조했습니다. 여기에 65세 이상 환자 140만 명의 전자건강기록을 추가 분석한 결과, 특정 약물을 복용한 환자군에서 알츠하이머 발병률이 낮다는 사실을 발견했습니다.

마리나 시로타(Marina Sirota) 교수는 "알츠하이머는 뇌에서 복잡한 변화를 일으켜 연구와 치료가 어려웠지만, 계산 도구를 통해 이 복잡성을 직접 다룰 수 있었다"며 "기존 FDA 승인 약물 기반의 병용요법 가능성을 발견한 것에 고무돼 있다"고 밝혔습니다.

신경세포와 교세포에 각각 작용

실험 결과 레트로졸은 주로 신경세포에, 이리노테칸은 신경교세포(glial cell)에 작용하는 것으로 나타났습니다. 두 약물을 병용 투여한 생쥐는 질병 진행 과정에서 발생한 유전자 발현 변화가 되돌려졌고, 독성 단백질 축적이 감소했으며, 뇌 손상이 줄어들었습니다. 또한 기억력 테스트에서도 유의미한 개선을 보였습니다.

야동 황(Yadong Huang) 교수는 "널리 사용되는 알츠하이머 생쥐 모델에서 계산 결과가 실제로 확인된 것은 매우 고무적"이라며 "곧 알츠하이머 환자를 대상으로 한 임상시험으로 진행될 것"이라고 전했습니다.

앞으로의 전망 [AI 분석]

이번 연구는 알츠하이머 치료에 세 가지 측면에서 의미를 가질 가능성이 높습니다.

첫째, 신약 개발 대신 기존 승인 약물을 재활용하는 '약물 재창출(drug repurposing)' 전략으로 임상 진입 기간을 대폭 단축할 수 있습니다. 레트로졸과 이리노테칸은 이미 안전성이 검증된 약물이기 때문에, 초기 임상 단계를 건너뛰고 효능 검증에 집중할 수 있습니다.

둘째, 단일 표적이 아닌 복합 경로를 동시에 조절하는 접근법이 주목받을 가능성이 있습니다. 알츠하이머는 단일 원인이 아닌 복합적 뇌 변화로 발생하기 때문에, 신경세포와 교세포를 동시에 겨냥하는 병용요법이 더 효과적일 수 있다는 관점입니다.

셋째, 빅데이터와 인공지능 기반 약물 발견 방법론이 신경퇴행성 질환 연구의 새로운 표준이 될 가능성이 높습니다. 이번 연구처럼 환자 기록, 유전자 데이터, 약물 데이터베이스를 통합 분석하는 방식은 파킨슨병, 루게릭병 등 다른 질환에도 적용 가능합니다.

다만 생쥐 모델의 성공이 인간 환자에게 동일하게 나타날지는 임상시험을 통해 검증해야 합니다. 항암제의 신경계 부작용, 장기 복용 시 안전성, 적정 용량 설정 등이 해결해야 할 과제로 남아 있습니다.

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